Der Chemie- und Friedensnobelpreisträger Linus Pauling gilt als der Wegbereiter der orthomolekularen Medizin. 1968 gebrauchte er erstmals diesen Begriff.

Er verstand darunter „die Erhaltung guter Gesundheit und die Behandlung von Krankheiten durch Veränderung der Konzentrationen von Substanzen im menschlichen Körper, die normalerweise im Körper vorhanden und für die Gesundheit erforderlich sind.“

So sind definitionsgemäss Vitamine, Mineralstoffe, Spurenelemente, Fette, Proteine, Kohlenhydrate, sekundäre Pflanzenstoffe, aber auch Hormone, Zytokine, Enzyme sowie Wasser als orthomolekulare Substanzen anzusehen.

Der menschliche Körper benötigt bestimmte Mengen dieser verschiedenen Substanzen zur Erhaltung der Gesundheit. Ein Mangel an diesen Stoffen würde die Entstehung von Krankheiten begünstigen. Ziel der Orthomolekularen Medizin ist es, Defizite auszugleichen und dadurch Krankheiten zu behandeln und vorzubeugen.

Vitamine und Mineralstoffe haben vielfältige Aufgaben im menschlichen Organismus und sind unentbehrlich für einen gesunden Stoffwechsel. Normalerweise sollte der Mensch alle notwendigen Stoffe, die der Körper nicht selbst herstellen kann, über die tägliche Ernährung aufnehmen. Bedingt durch eine ungenügend gesunde Ernährung (fast food, zu wenig frisches Gemüse und Obst…)  ist dies jedoch oft nicht der Fall.  Darüber hinaus ist der tägliche Bedarf an Nähr- und Wirkstoffen individuell unterschiedlich, so dass auch ein Mensch mit durchschnittlich gesunder Ernährungsweise durch einen hohen Bedarf eine unzureichende Versorgungslage aufweisen kann. Viele Faktoren beeinflussen den täglichen Bedarf an Vitaminen und Mineralstoffen. Dazu zählen beispielsweise Krankheiten, die den Bedarf erhöhen können, Medikamenteneinnahme, Schwangerschaft und Stillzeit sowie das Rauchen.

Zur Erhaltung und Wiederherstellung der optimalen Leistungsfähigkeit kann es daher sinnvoll sein, defizitäre Nähr- und Wirkstoffe gezielt aufzunehmen, wie es sich die Orthomolekulare Medizin zur Aufgabe gemacht hat.